Argenx realiseert American Dream

De Amerikaanse geneesmiddelenautoriteiten gaven vrijdag hun zegen aan efgartigimod van Argenx voor de behandeling van de spierziekte myasthenia gravis waardoor de deur wordt opengezet voor de nieuwe FcRn-geneesmiddelenklasse als doelgerichte therapie voor auto-immuunpatiënten. Argenx bereikt de eindstreep ruim voor de concurrenten en kan zijn commerciële lancering in de komende weken en maanden aanvatten. De goedkeuring in de VS is de eerste van een reeks verwachte goedkeuringen, die in 2022 zullen volgen in Japan en Europa. Tijd om te oogsten na een decennium van onderzoek. En met een koerswinst van 14% zit er voor aandeelhouders alvast een mooi eindejaarsgeschenk in.

Argenx, dat zijn research baseert op de antistoffen van lama's, liet vrijdag weten dat het Amerikaanse marktgoedkeuring heeft gegeven voor efgartigimod (merknaam: Vyvgart) voor de behandeling van gegeneraliseerde myasthenia gravis (gMG)-patiënten met AChR-antilichamen. Gegeneraliseerde myasthenia gravis is een zeldzame en chronische neuromusculaire ziekte die wordt gekenmerkt door invaliderende en mogelijk levensbedreigende spierzwakte. De FcRn-remmer wordt daarmee het eerste goedgekeurde product in zijn klasse en zal tegemoetkomen aan aanzienlijke onbeantwoorde behoeften binnen de gMG-gemeenschap.

Zogenaamde neonatale Fc-receptoren (FcRn) zijn betrokken bij de “recyclering” van een bepaald type van antilichamen (immunoglobuline G, IgG) in het lichaam. Ze verlengen meer concreet de overleving van deze immunoglobulinen in de bloedsomloop en “recycleert” eveneens auto-antilichamen die bijdragen tot auto-immuunziektes. Door FcRn te blokkeren richten ze zich op het blokkeren van dit recycleringsmechanisme, wat uiteindelijk zou moeten leiden tot een verminderd gehalte aan IgG in de bloedsomloop.

Na meer dan 10 jaar ontwikkeling bereikt Argenx de eerste goedkeuring voor zijn magnum opus efgartigimod, een mijlpaalbeslissing op het gebied van auto-immuunziekten. KBC Securities is van mening dat efgartigimod het behandelingsparadigma voor deze ziekten radicaal zal veranderen door een gerichte therapie mogelijk te maken om pathogeen IgG te elimineren. Op basis van klinische gegevens heeft efgar aangetoond over het beste potentieel in zijn klasse te beschikken, gebaseerd op een diepgaandere en snellere klinische respons dan de concurrentie en een zuiver veiligheidsprofiel in lijn met de placebo. Argenx heeft bovendien het voordeel van de pionier in deze geneesmiddelenklasse met een voorsprong van ongeveer 18 maanden op naaste concurrent UCB.

Kleine kanttekening volgens KBC Securities is wel dat de goedkeuring in dit stadium alleen geldt voor AChR-Ab+ patiënten, die naar schatting ongeveer 85% van de totale gMG-populatie uitmaken, ook al toonde de Fase III ADAPT-studie ook bij AChR-Ab+ patiënten een consistente respons op de MG-ADL-score, zij het met een hogere placeborespons in dit cohort.

Aanvragen voor een vergunning voor efgartigimod voor de behandeling van gMG worden momenteel beoordeeld door het Japanse Pharmaceuticals and Medical Devices Agency (PMDA) en het Europese Geneesmiddelenbureau (EMA), met verwachte besluiten van elk bureau in respectievelijk het eerste kwartaal en tweede helft van 2022. argenx heeft een exclusieve samenwerkingsovereenkomst met Zai Lab voor de ontwikkeling en de commercialisering van efgartigimod in Groter China. Zai Lab is op schema om goedkeuring aan te vragen tegen midden 2022. Onder de voorwaarden van de strategische overeenkomst met Zai Lab, zal argenx een mijlpaalbetaling van 25 miljoen dollar ontvangen door de Amerikaanse goedkeuring. Bovendien heeft argenx een exclusief partnerschap met Medison voor de commercialisering van efgartigimod in gMG in Israël. Medison is op weg om in het tweede kwartaal van 2022 een aanvraag in te dienen voor goedkeuring in Israël.

Voor de gMG-markt in de VS verwacht KBC Securities een snelgroeiende doelgroep van ongeveer 17.000 corticosteroïd-refractaire AChR+ patiënten en denken ze dat efgar een marktaandeel van 15% zou kunnen hebben tegen 2026. De verwachte nettoprijs van ongeveer 225.000 dollar per patiënt betekent een premie is ten opzichte van de 100.000 – 120.000 voor de huidige intraveneuze immunoglobuline (IVIg) behandeling, maar duidelijk onder het prijskaartje van 450.000 voor Alexion's C5-remmer Soliris.

KBC Securities schat de piekomzet voor myasthenia gravis in de VS dan ook op ongeveer 900 miljoen euro, wat nog kan oplopen tot ruim 2,5 miljard euro als ze rekening houden met de markten buiten de VS. Ze verwachten dat gMG de grootste tot op heden aangekondigde indicatie zal zijn, maar benadrukken dat elk van de andere indicaties extra verkoopcijfers van ongeveer 0,8-1,8 miljard euro per indicatie kan binnenharken. Op die manier wordt het enorme commerciële potentieel van efgartigimod duidelijk, dat in een optimistisch scenario efgartigimod in het komende decennium in de wereldwijde top 10 van best verkopende geneesmiddelen zou kunnen plaatsen.